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       20年來(lái)，人類一直在等待干細(xì)胞為解除患者病痛，提供各式人體“備件”。如今，在干細(xì)胞研究的賽道上，這些期待中的人體“零件”，哪些跑在了前面，誰(shuí)又將第一個(gè)沖過(guò)終點(diǎn)呢？

       20年前，科學(xué)家從人體胚胎中分離出了干細(xì)胞。與其他類型的干細(xì)胞不同，這些干細(xì)胞具有 “多能性”，意味著如果給予正確的信號(hào)，它們可以被誘導(dǎo)分化為機(jī)體幾乎所有的細(xì)胞類型。從那時(shí)起，科學(xué)家就期待有一天能夠借此制造出各類可替代人體組織的干細(xì)胞“零件”，以減輕病人痛苦，這無(wú)疑將給醫(yī)學(xué)帶來(lái)革命性變革。

       目前，科學(xué)家們已經(jīng)在黃斑變性、糖尿病、帕金森病、皮膚病、脊髓損傷、腎臟疾病等治療領(lǐng)域取得了可喜進(jìn)展。一批  “修補(bǔ)”肌體損傷的干細(xì)胞  “零件”，正沿著研究賽道朝我們快步而來(lái)……

01黃斑變性

       在澳大利亞，大約七分之一50歲以上的人患有黃斑變性疾病。具體而言，眼睛后部的那部分細(xì)胞（即黃斑）如有損傷，中心視力就會(huì)受到影響，導(dǎo)致患者視覺(jué)功能下降，從而影響閱讀、駕駛和人臉識(shí)別。

       黃斑中真正有“視力”的細(xì)胞實(shí)際上可能完好無(wú)損，但一小塊區(qū)域的深色細(xì)胞受損就會(huì)導(dǎo)致視力喪失。這些細(xì)胞被稱為“視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞”或“RPE細(xì)胞”。

       由于所需的RPE細(xì)胞數(shù)量實(shí)際上非常少，多能干細(xì)胞很容易發(fā)育成這種精確的組織，黃斑變性長(zhǎng)期以來(lái)一直是干細(xì)胞領(lǐng)域最受歡迎的研究對(duì)象。目前，英國(guó)和日本等國(guó)正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)，以確定用實(shí)驗(yàn)室中人類胚胎干細(xì)胞或誘導(dǎo)多能干細(xì)胞制造的RPE細(xì)胞替換有缺陷的RPE細(xì)胞，是否對(duì)改善患者視力有所幫助。

       一個(gè)好消息是：去年五月，英國(guó)兩名黃斑變性患者在參加了一項(xiàng)臨床試驗(yàn)后，視力得到了改善，而且沒(méi)有表現(xiàn)出明顯的副作用。

02皮膚病

       在皮膚中，干細(xì)胞存在于毛囊間表皮、毛囊、真皮和脂肪組織中，有助于維持正常皮膚的動(dòng)態(tài)平衡和損傷時(shí)的修復(fù)和再生?；谄洫?dú)特的特性，干細(xì)胞已被用于治療系統(tǒng)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、脫發(fā)、銀屑病、傷口愈合，甚至醫(yī)學(xué)美容。

03腎臟疾病

       間充質(zhì)干細(xì)胞是能夠自我增殖的細(xì)胞，并且在誘導(dǎo)后可以進(jìn)一步分化為各種功能型細(xì)胞。近年來(lái)，間充質(zhì)干細(xì)胞在多種類型的腎臟疾病臨床試驗(yàn)中取得了可喜的成績(jī)。

       截止目前為止，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生數(shù)據(jù)庫(kù)（ClinicalTrials.gov）收錄的間充質(zhì)干細(xì)胞治療腎臟疾病的臨床試驗(yàn)有兩百多項(xiàng)。

       很多研究結(jié)果表明，間充質(zhì)干細(xì)胞在多種類型的腎臟疾病治療中促進(jìn)了腎臟功能的恢復(fù)。一項(xiàng)發(fā)表于《J Am Soc Nephrol》雜志的臨床研究表明，動(dòng)脈粥樣硬化性腎血管?。≧VD）是由于腎臟血流量和腎小球過(guò)濾率降低，從而導(dǎo)致腎臟損傷。在注入間充質(zhì)干細(xì)胞三個(gè)月后，動(dòng)脈粥樣硬化性腎血管病患者的腎臟血液灌注，含氧量和腎小球過(guò)濾率都得到了提升。

04糖尿病

       另一種在干細(xì)胞“零件”競(jìng)賽跑道上較早進(jìn)入臨床實(shí)驗(yàn)的病種，是Ⅰ型糖尿病——這是一種因免疫系統(tǒng)尋找并摧毀胰腺β細(xì)胞而導(dǎo)致的疾病。

       胰腺β細(xì)胞的奇妙之處在于，它既能感知血糖水平的升高，又能釋放出將血糖水平降至正常所需確切數(shù)量的胰島素。如果這種細(xì)胞被破壞（通常發(fā)生在兒童期），人體就不再能自行控制血糖水平了。

       利用多能干細(xì)胞誘導(dǎo)分化出的β細(xì)胞，供應(yīng)已不再是問(wèn)題。經(jīng)過(guò)20年的努力，科學(xué)家們已經(jīng)能夠在實(shí)驗(yàn)室中制造出大量功能齊全的β細(xì)胞。為了控制免疫系統(tǒng)，幾家初創(chuàng)公司提出了“茶包”方法，他們將β細(xì)胞包裹在多孔膠囊里，像網(wǎng)住茶葉的“茶包”一樣，將β細(xì)胞保護(hù)起來(lái)。

可溶性因子包括胰島素、血液中的葡萄糖以及其他營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)，可以很容易地通過(guò)“茶包”的濾網(wǎng)進(jìn)出，但來(lái)自免疫細(xì)胞的攻擊則被擋在了濾網(wǎng)之外。

05帕金森病

       帕金森病是一種老年退行性疾病，60歲以上老年人群中約有1%的人患有這種疾病，帕金森病是由釋放神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的大腦神經(jīng)元死亡引起的。

       如果沒(méi)有多巴胺，病人很難控制自己的行走動(dòng)作，他們的手和身體其他部位也會(huì)顫抖。那么，通過(guò)干細(xì)胞療法，用健康的多巴胺神經(jīng)元取代有缺陷的神經(jīng)元，能成功對(duì)抗帕金森病嗎？

       2018年，幾個(gè)研究小組在一系列帕金森病的臨床試驗(yàn)中，對(duì)一些新類型的替代細(xì)胞進(jìn)行了測(cè)試。多年研究表明，胚胎干細(xì)胞和iPS細(xì)胞可直接發(fā)育成正確的神經(jīng)元類型，并且能夠產(chǎn)生足夠多數(shù)量的神經(jīng)元。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)證明，產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞糾正了運(yùn)動(dòng)障礙，而且沒(méi)有形成腫瘤。

06脊髓損傷

       脊髓損傷是一種常見(jiàn)的嚴(yán)重外傷性神經(jīng)系統(tǒng)損害，通常是由于外界直接或間接因素導(dǎo)致脊髓造成損傷，在損害的相應(yīng)節(jié)段出現(xiàn)各種運(yùn)動(dòng)、感覺(jué)和括約肌功能障礙、肌張力異常及病理反射等的相應(yīng)改變。

       目前，傳統(tǒng)的藥物、手術(shù)以及康復(fù)治療均沒(méi)有完全改善脊髓損傷的臨床療效，所以患者及患者家屬一直期盼著新的治療手段的出現(xiàn)。干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展無(wú)疑是給眾多脊髓損傷的患者帶來(lái)了一種新的希望。

       發(fā)表在《Neural Regen Res.》雜志上的論文分析了10項(xiàng)囊括干細(xì)胞治療377名脊髓損傷患者的研究，結(jié)果表明，干細(xì)胞移植治療脊髓損傷可以改善感覺(jué)功能和膀胱功能，同時(shí)具有修復(fù)的功能，可以初步認(rèn)為是有效的。

       2017年，《中國(guó)組織工程研究》雜志統(tǒng)計(jì)干細(xì)胞治療脊髓損傷的臨床隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)——脊髓損傷患者共546例，其中干細(xì)胞治療組294例，康復(fù)理療組252例。結(jié)果顯示，干細(xì)胞移植的療效優(yōu)于綜合康復(fù)理療(常規(guī)療法)，且有顯著性差異。